Edición de genoma para niños
La edición del genoma es una técnica de ingeniería genética que permite hacer cambios directos en el ADN de una célula o un organismo. Imagina que el ADN es un libro de instrucciones muy largo que le dice a cada parte de tu cuerpo cómo funcionar. Con la edición del genoma, los científicos pueden "editar" ese libro, quitando, añadiendo o cambiando partes específicas de la información genética.
Para lograr esto, se usan herramientas especiales llamadas nucleasas, que son como "tijeras moleculares". Estas enzimas pueden cortar el ADN en un lugar muy preciso. Una de las herramientas más conocidas es la técnica CRISPR/Cas9. La edición del genoma busca crear organismos con características modificadas de forma controlada. Recientemente, se aprobó en Estados Unidos el primer tratamiento de edición genética para humanos, llamado casgevy.
Contenido
¿Cómo funciona la edición del genoma?
La edición del genoma se basa en el uso de las nucleasas, que son enzimas capaces de cortar el genoma en un punto muy específico. Estas nucleasas tienen dos partes: una que corta el ADN y otra que actúa como una guía, llevando las "tijeras" al lugar exacto donde se necesita hacer el corte en la secuencia de ADN.
Una vez que el ADN es cortado en un lugar específico, la célula intenta reparar ese corte de forma natural. Los científicos pueden aprovechar este proceso de reparación para introducir los cambios deseados en el ADN. Es como si, al reparar una página de un libro, pudieras cambiar algunas palabras o añadir una frase nueva.
Métodos principales de edición del genoma
En los últimos años, se han desarrollado métodos muy precisos y rápidos para editar el genoma. Actualmente, los tres métodos más conocidos son ZFN, TALEN y CRISPR.
Todos estos métodos aprovechan una habilidad natural de las células: la capacidad de reparar su propio ADN cuando las dos cadenas que lo forman se rompen. Las técnicas de edición genómica crean un corte en ambas cadenas del ADN en la zona que se quiere modificar. Después, la célula repara este corte usando uno de dos mecanismos.
¿Cómo reparan las células el ADN?
Cuando el ADN sufre un corte en sus cadenas, las células tienen dos formas principales de repararlo: una se llama unión de extremos no homólogos y la otra, reparación asistida por plantilla.
Unión de extremos no homólogos (NHEJ)
Esta es una forma común de reparación. Consiste en que la célula simplemente une los extremos rotos del ADN. Para ello, usa unas proteínas especiales que pegan los fragmentos. A veces, este proceso puede añadir o quitar algunos nucleótidos (que son las unidades básicas del ADN), dejando una pequeña "cicatriz" o cambio en el lugar de la unión.
Reparación asistida por plantilla (HDR)
Esta segunda opción se usa cuando hay un segmento de ADN adicional que es idéntico a la zona rota. La célula usa este segmento como una guía precisa para reparar el ADN. Es como tener una copia de seguridad para arreglar el daño sin errores. Este método permite introducir cambios muy específicos y controlados en el ADN.
Aplicación de la reparación en la edición del genoma
El secreto para editar un genoma es bastante ingenioso: primero, se corta el ADN en el lugar deseado con una "tijera" molecular programable. Al mismo tiempo, se introduce un ADN guía. Este ADN guía "engaña" a las células para que usen esa plantilla al reparar el daño, y así se introducen todos los cambios que se quieren. Diseñar estas "tijeras" moleculares programables ha sido un gran avance en la ingeniería genética.
Metodologías ZFN y TALEN
En los sistemas ZFN y TALEN, la misma proteína que actúa como "tijera" es la que se programa para que corte en un lugar específico del ADN.
Metodología CRISPR
A diferencia de los otros métodos, el sistema CRISPR tiene dos partes separadas: la proteína Cas9, que es la "tijera", y una pequeña molécula de ARN guía. Este ARN guía le indica a Cas9 dónde debe cortar. La gran ventaja de CRISPR es que programar un ARN es mucho más sencillo que programar una proteína, por eso es el método más popular y usado hoy en día.
Desafíos en la edición del genoma
Las técnicas de edición del genoma para usos en la salud enfrentan varios retos importantes:
- Precisión: Es crucial que el corte en el ADN se haga de forma muy eficiente y solo en el lugar deseado, sin afectar otras partes del genoma.
- Reparación correcta: Se busca que la célula repare el corte de la manera deseada, especialmente usando la reparación asistida por plantilla (HDR), que es más precisa.
- Edición temprana: En algunos casos, como en la investigación de las primeras etapas del desarrollo, es importante que la edición se realice muy temprano para que todas las células del organismo tengan la secuencia modificada.
Para superar estos desafíos, los científicos han investigado y desarrollado diferentes métodos. El objetivo principal es poder dirigir las nucleasas (las enzimas que cortan el ADN) a una secuencia específica elegida por el investigador. Es como encontrar una aguja en un pajar de forma muy eficiente. Entre estos métodos están las meganucleasas, las TALENs y las ZFNs, que ya se están probando en estudios clínicos. Cada uno tiene sus ventajas y limitaciones. Y luego, apareció la técnica CRISPR/Cas9, que ha simplificado mucho el proceso.
Aspectos importantes de la edición del genoma
Los científicos fueron los primeros en ver los beneficios de esta técnica, ya que les permite crear cambios en el ADN de forma más rápida y económica para sus investigaciones. Sin embargo, las aplicaciones más importantes para la sociedad podrían ser las relacionadas con la modificación de plantas y animales que usamos como alimento.
Las modificaciones genéticas que hacen que los organismos sean más productivos, más resistentes a enfermedades o, en el caso de las plantas, que puedan soportar condiciones difíciles como la sequía o las plagas, son de gran interés para gobiernos y empresas. Muchas universidades y compañías privadas están trabajando en estos avances.
Con la llegada de la técnica CRISPR-Cas9, la edición genética se ha vuelto más accesible. Mientras que otras técnicas podían tardar años y ser muy costosas, CRISPR-Cas9 solo necesita unas pocas semanas de trabajo y es mucho más económica.
Premio Nobel de Química 2020
En 2020, el Premio Nobel de Química fue entregado a las bioquímicas Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna. Ellas fueron reconocidas por desarrollar las "tijeras genéticas" CRISPR-Cas9. Gracias a este sistema, los investigadores pueden hacer cambios en el ADN de animales, plantas y microorganismos con una precisión muy alta.
Esta tecnología de edición genética ha tenido un impacto enorme en el campo de la biomedicina. Podría ayudar a desarrollar nuevas terapias para enfermedades como el cáncer y, en el futuro, quizás curar enfermedades hereditarias. De hecho, esta tecnología ya se ha utilizado en el desarrollo de vacunas contra la COVID-19.
Véase también
En inglés: Genome editing Facts for Kids
