Ensayo clínico para niños

Un ensayo clínico es un tipo de estudio científico que se realiza para probar si un nuevo tratamiento, como un medicamento, una técnica de diagnóstico o una terapia, es seguro y funciona bien en las personas. Estos estudios son muy importantes porque ayudan a los médicos y científicos a saber si un tratamiento nuevo es mejor que los que ya existen, cuáles son sus efectos y para qué pacientes es más útil.

Los ensayos clínicos solo se hacen cuando hay una buena razón para pensar que el tratamiento podría ayudar a los pacientes. Muchos tratamientos que hoy usamos fueron probados primero en ensayos clínicos.

¿Qué es un Ensayo Clínico?

Un ensayo clínico es un estudio experimental donde los investigadores prueban algo nuevo y controlan las condiciones. Los pacientes que participan son elegidos al azar para recibir el tratamiento nuevo o un tratamiento ya conocido (o un placebo, que es una sustancia sin efecto, para comparar).

Este tipo de estudio es la mejor manera de saber si un tratamiento es realmente efectivo, porque ayuda a evitar errores o sesgos. Es fundamental que haya un grupo de comparación (llamado grupo de control) para ver si la nueva intervención es mejor que lo que ya se usa o que no hacer nada.

Un ensayo clínico comienza cuando los científicos tienen una idea o una hipótesis basada en estudios previos. A veces, algo que parece prometedor en el laboratorio no funciona en un ensayo clínico con personas.

Antes de empezar, el diseño del ensayo debe ser aprobado por un comité de bioética. Los pacientes que participan deben entender los objetivos del estudio, sus posibles riesgos y beneficios, y firmar un consentimiento informado. Además, pueden dejar el estudio en cualquier momento si lo desean. El ensayo termina cuando se cumple el tiempo planeado o si los resultados muestran claramente que el tratamiento es muy beneficioso o perjudicial.

Los ensayos clínicos son la base de la Medicina Basada en la Evidencia, que significa que las decisiones médicas se toman basándose en las mejores pruebas científicas disponibles.

Tipos de Ensayos Clínicos

Existen diferentes maneras de clasificar los ensayos clínicos, y a menudo se combinan varias características para hacerlos más efectivos.

Características de un Ensayo Clínico Ideal

Un ensayo clínico ideal combina las mejores características para ser lo más confiable y riguroso posible.

¿Qué es un Estudio Controlado?

Un estudio controlado significa que se compara el tratamiento nuevo con un grupo de control. Este grupo puede recibir un placebo o un tratamiento estándar ya conocido. Para que la comparación sea justa, ambos grupos deben ser lo más parecidos posible al inicio del estudio. Esto se logra asegurando que factores importantes estén distribuidos por igual en ambos grupos.

Por ejemplo, si se prueban dos medicamentos (A y B) para una enfermedad, y ya existen otros (C y D), se pueden crear varios grupos: uno para A, uno para B, uno para C, uno para D y uno con placebo. Al final, se comparan los resultados para ver si A o B son efectivos y cómo se comparan con C y D. Cada uno de estos grupos se llama "brazo del estudio".

¿Qué es un Estudio Prospectivo?

Un estudio prospectivo se diseña y comienza en el presente, pero los datos se recogen y analizan en el futuro, a lo largo del tiempo. Las fechas de inicio y fin se definen antes de empezar. Esto es diferente de un estudio retrospectivo (que usa datos del pasado) o un estudio transversal (que toma una "foto" en un momento específico).

¿Qué es un Estudio Aleatorizado?

La aleatorización significa que los participantes se asignan a los diferentes grupos del estudio completamente al azar. Esto ayuda a que los grupos sean lo más parecidos posible y evita que el investigador influya en la asignación.

Aleatorización Simple

En este método, cada participante tiene la misma probabilidad de ser asignado a cualquier grupo. Es como lanzar una moneda al aire: si sale cara, va a un grupo; si sale cruz, al otro. Hoy en día, se usan programas de computadora para hacer esta asignación al azar.

Aleatorización Restrictiva o Equilibrada

Este método también asigna al azar, pero se asegura de que el número de participantes en cada grupo sea el mismo. Esto facilita el análisis de los resultados.

Aleatorización Estratificada

Cuando hay factores importantes que pueden influir en los resultados (como la gravedad de una enfermedad), la aleatorización estratificada clasifica a los pacientes en categorías (estratos) según esos factores. Luego, dentro de cada categoría, los pacientes se asignan al azar a los grupos del estudio. Esto asegura que cada grupo tenga una cantidad similar de pacientes con esas características importantes.

Aleatorización por Grupos

En esta técnica, se agrupan a los participantes (por ejemplo, pueblos, escuelas o empresas) y se asignan grupos enteros al azar a los diferentes brazos del estudio. Es útil para evaluar programas de salud o educación donde muchos factores pueden influir.

¿Qué es un Estudio Enmascarado?

El enmascaramiento (también llamado "ciego") es una medida para evitar que la subjetividad o los prejuicios influyan en los resultados. Significa que algunas personas involucradas en el estudio no saben qué tratamiento está recibiendo cada participante.

Hay tres tipos de enmascaramiento:

• Del participante: El participante no sabe en qué grupo está.
• Del observador: La persona que evalúa al participante no sabe qué tratamiento recibió.
• Del analista: La persona que analiza los datos no sabe a qué grupo pertenecen.

Según esto, los ensayos pueden ser:

• No enmascarado o Abierto: Todos saben qué tratamiento se está dando.
• Ciego simple: El participante o el observador no saben a qué grupo se asignó el tratamiento.
• Doble ciego: Ni el participante ni el observador saben a qué grupo se asignó el tratamiento.
• Triple ciego: Además, la persona que analiza los datos tampoco sabe a qué grupo pertenecen. Este es el tipo de ensayo que ofrece la mayor evidencia científica.

Un comité de seguimiento puede "romper el ciego" si se sospecha que el tratamiento está causando daño a algún participante o si los resultados son tan claros (positivos o negativos) que sería poco ético continuar el estudio.

¿Cómo se Elige la Muestra de Participantes?

Es muy importante definir a qué grupo de personas va dirigido el estudio (la población de estudio). Por ejemplo, no se haría un estudio sobre un medicamento para niños en adultos mayores. La muestra de participantes debe representar bien a esa población.

Para elegir a los participantes, se usan:

• Criterios de inclusión: Describen las características de las personas que se quieren incluir en el estudio.
• Criterios de exclusión: Describen las características de las personas que no se incluirán por razones de seguridad, ética o metodología.

El tamaño de la muestra (cuántas personas participan) debe ser el adecuado para detectar diferencias importantes entre los tratamientos. Si la muestra es muy grande, el estudio es costoso. Si es muy pequeña, podría no mostrar diferencias reales y llevar a conclusiones equivocadas.

En resumen, un ensayo clínico ideal es un estudio experimental, prospectivo, controlado (con placebo si es posible), enmascarado (simple, doble o triple ciego) y aleatorizado. Además, debe tener una muestra de participantes adecuada y suficiente para que los resultados puedan aplicarse a la población general. Todo esto se hace siguiendo estrictas normas de ética.

Aspectos Éticos de los Ensayos Clínicos

La ética es fundamental en todo ensayo clínico. Los participantes deben estar bien informados y dar su consentimiento informado antes de ser incluidos. Deben conocer los posibles riesgos de forma completa.

Todos los ensayos clínicos deben ser aprobados por un comité de ética. Este comité revisa:

• El valor científico y médico del estudio.
• La relación entre los posibles riesgos y beneficios.
• Si cumple con las buenas prácticas de investigación.
• Si hay un seguro para compensar a los participantes en caso de algún daño.

Si hay relaciones financieras entre los investigadores y quienes financian el estudio, deben ser declaradas para evitar conflictos de interés.

Existen siete requisitos éticos clave para las investigaciones clínicas:

1. Valor: La investigación debe tener importancia social, científica o clínica, es decir, sus resultados deben poder mejorar la salud, el bienestar o el conocimiento. Esto asegura que no se exponga a las personas a riesgos sin un beneficio valioso.
2. Validez científica: Un estudio debe estar bien diseñado y ser capaz de producir resultados confiables. Si un estudio no es científicamente válido, no es ético, porque se estarían usando recursos y exponiendo a personas sin obtener conocimiento útil.
3. Selección equitativa del sujeto: Los beneficios y los riesgos de la investigación deben distribuirse de manera justa. Todos deben poder beneficiarse de los descubrimientos, y los riesgos no deben recaer solo en grupos vulnerables.
4. Proporción favorable de riesgo-beneficio: Los riesgos potenciales para los participantes deben ser mínimos, y los beneficios potenciales (para los participantes o la sociedad) deben ser máximos. Los beneficios deben ser mayores o iguales a los riesgos.
5. Evaluación independiente: Expertos que no están directamente involucrados en el estudio deben revisarlo y aprobarlo. Esto ayuda a asegurar que el estudio sea ético y que los investigadores no tengan conflictos de interés.
6. Consentimiento informado: Los participantes deben recibir toda la información sobre el estudio (propósito, riesgos, beneficios, alternativas) y decidir libremente si quieren participar. Esto respeta su autonomía.
7. Respeto a los sujetos inscritos: El respeto por los participantes debe mantenerse durante todo el estudio. Esto incluye permitirles retirarse en cualquier momento, proteger su privacidad, informarles sobre nuevos riesgos o beneficios, compartir los resultados científicos y monitorear su bienestar.

Estudio de Nuevos Medicamentos

Desde hace mucho tiempo, las personas han usado sustancias para tratar enfermedades. Sin embargo, no siempre se sabía si realmente funcionaban o si eran seguras.

A finales del siglo XIX y principios del XX, la fabricación de medicamentos se convirtió en un negocio importante. La gente empezó a exigir que los medicamentos fueran más eficaces y seguros.

Fue en la segunda mitad del siglo XX cuando surgieron regulaciones que obligaban a probar la eficacia y seguridad de los medicamentos antes de venderlos. Un evento trágico relacionado con un medicamento llamado talidomida (que causó graves problemas de desarrollo en bebés) impulsó la creación de normas más estrictas para el estudio de nuevos medicamentos.

Hoy en día, un ensayo clínico para un medicamento es una evaluación experimental en humanos para:

1. Entender cómo actúa el medicamento en el cuerpo.
2. Establecer si es eficaz para tratar, prevenir o diagnosticar una enfermedad.
3. Conocer sus posibles efectos no deseados y determinar su seguridad.

¿De Dónde Vienen los Nuevos Medicamentos?

Hay varias formas de descubrir nuevos medicamentos:

• Diseño racional de moléculas: Se crean medicamentos basándose en cómo funciona una enfermedad a nivel molecular.
• Estudio de moléculas creadas al azar: Se prueban muchas sustancias químicas creadas sin un propósito específico, buscando alguna que tenga un efecto útil.
• Búsqueda en productos naturales: Se investigan sustancias de plantas, animales o microorganismos, como la penicilina o la insulina.
• Modificación de moléculas conocidas: Se cambian medicamentos ya existentes para mejorar su eficacia o seguridad.
• Biotecnología: Se usan métodos de ingeniería genética para producir moléculas complejas.

Es importante saber que solo una de cada 5,000 a 10,000 nuevas moléculas que se investigan inicialmente llega a ser un medicamento comercializado.

Estudios Preclínicos

Antes de probar un medicamento en humanos, se realizan estudios preclínicos. En esta fase, se hacen pruebas físicas y químicas para ver si la molécula es estable. Luego, se prueba su efecto en el laboratorio usando células, órganos aislados o animales de experimentación.

Estas pruebas iniciales evalúan la eficacia y la seguridad del nuevo medicamento. Se busca determinar su toxicidad (aguda, subaguda y crónica), y si puede afectar la reproducción o causar cambios genéticos. Si los resultados no son buenos, el estudio del medicamento puede detenerse aquí.

Estudios Clínicos: Fases del Ensayo Farmacológico

Como los estudios en animales no son suficientes para saber cómo actuará un medicamento en humanos, se realizan pruebas en personas en varias fases:

Ensayos Clínicos Fase I

Esta es la primera vez que el medicamento se administra a humanos. Generalmente, se hace en un grupo pequeño (menos de 100) de adultos jóvenes y sanos. El objetivo principal es ver si el medicamento es seguro y determinar la dosis adecuada.

Ensayos Clínicos Fase II

Si la Fase I es exitosa, el medicamento se prueba en un grupo limitado de pacientes que tienen la enfermedad para la que fue diseñado. Se busca una primera idea de qué tan eficaz es el medicamento y cuál es la dosis óptima. Se compara con un grupo de control que recibe el mejor tratamiento disponible o un placebo.

Ensayos Clínicos Fase III

Si las Fases I y II muestran resultados prometedores, se inician los estudios de Fase III. Aquí participan muchos médicos y cientos o miles de pacientes. El objetivo es confirmar la eficacia del medicamento y detectar efectos no deseados que no se hayan visto antes. En esta fase se obtiene una mejor comprensión de la relación entre la seguridad y la eficacia del medicamento.

Ensayos Clínicos Fase IV

Estos estudios se realizan después de que el medicamento ya ha sido aprobado y está en el mercado. Se busca detectar efectos no deseados raros que no se vieron en las fases anteriores, y evaluar la eficacia a largo plazo. También se pueden investigar nuevas aplicaciones para el medicamento.

En resumen, el desarrollo de un medicamento pasa por estas fases:

• Fase Preclínica: Estudios en laboratorio y animales.
• Fase I: Primeros estudios en humanos (generalmente voluntarios sanos) para evaluar la seguridad y la dosis.
• Fase II: Estudios en un número limitado de pacientes para ver la eficacia preliminar y la dosis-respuesta.
• Fase III: Estudios a gran escala en pacientes para confirmar la eficacia y seguridad en condiciones de uso habitual.
• Fase IV: Seguimiento del medicamento una vez comercializado para detectar efectos raros o nuevas aplicaciones.

Galería de imágenes

Véase también

En inglés: Clinical trial Facts for Kids